Eltrombopag for Newly Diagnosed Pediatric Immune Thrombocytopenia Requiring Treatment The PINES Randomized Clinical Trial 치료가 필요한 새로 진단된 소아 면역성 혈소판 감소증에 대한 엘트롬보파그(Eltrombopag)의 효과 PINES 무작위 임상시험

Eltrombopag for Newly Diagnosed Pediatric Immune Thrombocytopenia Requiring Treatment

The PINES Randomized Clinical Trial

JAMA 334(20):p 1816-1826, November 25, 2025. | DOI: 10.1001/jama.2025.18168

Eltrombopag, a thrombopoietin receptor agonist, is approved by the US Food and Drug Administration for children with chronic immune thrombocytopenia. Efficacy of eltrombopag during the newly diagnosed phase of pediatric immune thrombocytopenia is unknown.Source JAMA 11/25/2025

According to the 2025-07-29 following report

Study Overview

Brief Summary

This is an investigator initiated, multicenter, open label, randomized phase 3 study for subjects with newly diagnosed ITP from ages 1 to less than 18 years old.

Detailed Description

This is a prospective, open label, randomized, two-arm, multi-center Phase 3 trial.

Patients with newly diagnosed ITP are randomized 2:1 to receive the experimental treatment, eltrombopag, or investigator’s choice of 3 standard therapies. The primary objective is to determine if the proportion of patients with platelet response is significantly greater in patients treated with eltrombopag compared to those treated with standard therapies.

12/1/2025

치료가 필요한 새로 진단된 소아 면역성 혈소판 감소증에 대한 엘트롬보파그(Eltrombopag)의 효과
PINES 무작위 임상시험
JAMA 334(20):p 1816-1826, 2025년 11월 25일. | DOI: 10.1001/jama.2025.18168
혈전포이에틴 수용체 작용제인 엘트롬보파그(Eltrombopag)는 만성 면역성 혈소판 감소증 소아 환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 소아 면역성 혈소판 감소증 신규 진단 단계에서 엘트롬보팍의 효능은 알려져 있지 않습니다. 출처: JAMA 2025년 11월 25일
2025년 7월 29일자 다음 보고서에 따르면
연구 개요
간략 요약
본 연구는 1세부터 18세 미만까지 신규 진단된 특발성 폐색전증(ITP) 환자를 대상으로 연구자 주도, 다기관, 공개, 무작위 배정, 3상 임상시험입니다.
상세 설명
본 연구는 전향적, 공개, 무작위 배정, 2군, 다기관, 3상 임상시험입니다.

신규 진단된 특발성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 환자는 실험적 치료, 엘트롬보팍 또는 연구자가 선택한 3가지 표준 치료법을 2:1로 무작위 배정받습니다. 주요 목표는 엘트롬보팍으로 치료받은 환자에서 표준 치료법으로 치료받은 환자보다 혈소판 반응을 보인 환자의 비율이 유의미하게 높은지 확인하는 것입니다.

2025년 12월 1일