Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia 무형성증 아동의 경구 인피그라티닙 요법

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Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia

Abstract

Achondroplasia is a genetic skeletal condition that results in disproportionately short stature and medical complications throughout life. Infigratinib is an orally bioavailable FGFR1-3 selective tyrosine kinase inhibitor in development for achondroplasia.

 The administration of oral infigratinib did not result in any apparent major safety signal and increased the annualized height velocity and z score and decreased the upper-to-lower body segment ratio at 18 months of treatment in cohort 5. 

Source NEJM  2/27/2025

무형성증 아동의 경구 인피그라티닙 요법

무형성증은 유전적 골격 상태로, 평생 키가 불균형적으로 작고 의학적 합병증이 발생합니다. 인피그라티닙은 무형성증에 대한 개발 중인 경구 생체이용 가능한 FGFR1-3 선택적 티로신 키나제 억제제입니다.

: 경구 인피그라티닙 투여는 명백한 주요 안전 신호를 초래하지 않았으며, 코호트 5에서 치료 18개월 후 연간 신장 속도와 Z 점수가 증가하고 상체-하체 부분 비율이 감소했습니다.

출처 NEJM  2/27/2025