small interfering RNA, was shown to inhibit hepatic synthesis of PCSK9 in adults with heterozygous familial hypercho
소스:April 16, 2020
N Engl J Med 2020; 382:1520-1530
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 인클리시란
가족성 고콜레스테롤혈증은 저밀도 지질단백질(LDL) 콜레스테롤 수치가 증가하고 조기 죽상경화성 심혈관 질환의 위험이 증가하는 것이 특징입니다. 프로단백질 전환효소 서브틸리신-켁신 9형(PCSK9)에 대한 단일클론항체는 LDL 콜레스테롤 수치를 50% 이상 감소시키는 것으로 나타났지만 2~4주마다 투여해야 합니다. 2상 시험에서 작은 간섭 RNA인 인클리시란을 1년에 2회 주사하면 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 성인의 PCSK9 간 합성을 억제하는 것으로 나타났습니다.
작은 간섭 RNA는 이형접합성 가족성 고초증이 있는 성인에서 PCSK9의 간 합성을 억제하는 것으로 나타났습니다.
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